文章目录

1 适应性批准的产生及发展

2 适应性批准的原理和设计思想

2.1 适应性批准和传统批准的区别

2.2 适应性批准的路径

2.3 适应性批准的设计思想

    2.3.1 使用替代终点加速评价疗效

    2.3.2 运用富集设计识别有效性分析的亚组

    2.3.3 通过实用性临床试验提高RCT的外部真实性

    2.3.4 采用非劣效阳性设计识别创新药

    2.3.5 适应性批准的总体设计思想

3 适应性批准中的风险管理

3.1 风险沟通

3.2 目标人群和特殊标识管理

3.3 处方限制和药物治疗管理

3.4 持续的风险效益评估

4 适应性批准的保障措施

4.1 法律保障

4.2 政策保障

4.3 组织保障

4.4 技术保障

5 结论与启示

文章摘要:适应性批准是基于监管科学理念下前瞻性、灵活地对药品和生物制品进行审评审批的路径。该路径建立在监管机构、患者、医药企业和医疗付费者的新药研发合作伙伴模式之上,兼顾各方利益,尽可能地减少风险,提高效率和效益,加快新药研发和上市批准进程。本文梳理了适应性批准的产生与发展,对适应性批准的原理和设计思想进行了深入分析,并对适应性批准中的风险管理和保障措施进行了探讨,为我国适应性批准路径的构建提供理论和实践参考。

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