中国新药与临床杂志

好消息:慢性肾脏病新药进展顺利,获得「孤儿 

来源:中国新药与临床杂志 【在线投稿】 栏目:综合新闻 时间:2021-03-09

IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化,两种肾病双双获得突破。

近日,欧洲委员会授予肾病新药「斯帕森坦」(Sparsentan)治疗IgA肾病的「孤儿药称号」,以帮助其临床试验顺利进展,以及加速审批上市。

斯帕森坦是什么药?

肾病朋友们可能比较熟悉沙坦类药物,比如缬沙坦、厄贝沙坦等等。它们之所以能治肾病,是因为阻断了血管紧张素这条伤肾通路。

而斯帕森坦,也可以阻断血管紧张素通路;同时,斯帕森坦还可以阻断内皮素这条伤肾通路,具有双重阻断作用。

其实在前几年,斯帕森坦在试验治疗IgA肾病之前,就已经在治疗局灶节段性肾小球硬化的试验中获得成功。

2018年,斯帕森坦治疗局灶节段性肾小球硬化的2期临床试验(DUET研究)显示:斯帕森坦治疗局灶节段性肾小球硬化,比厄贝沙坦效果更好。

如图:

A、B两个柱状图,是两种剂量下尿蛋白的下降幅度,灰色柱是厄贝沙坦,黑色柱是斯帕森坦。斯帕森坦的尿蛋白下降幅度(44.6/47.4)是厄贝沙坦(18.5/19.0)的2倍还多,更多患者达到临床治愈。

各个普利、沙坦类药物治疗肾病的效果相似,其它的普利、沙坦也很难望其项背了。

可能有肾友不了解:什么是「孤儿药称号」?

孤儿药,即治疗罕见病(患病率低于0.1%)的药物。由于罕见病患者少,市场规模小,制药公司研制罕见病药物通常是亏本的。

为了减少这种“见死不救”的现象,卫生部门会出台政策:对一些罕见病药物,给予孤儿药称号——包含研制过程中的多项优惠政策,比如减税、发放补助金、上市申请快速通道等等。

目前新药研发进度如何?

上个月(2021年1月),斯帕森坦治疗IgA肾病的3期临床试验(PROTECT研究)开启。

相比于比1期(安全性试验)和2期(有效性试验),3期试验规模更大,对疗效和不良反应的探究更准确,是药监局审批通过最重要的依据。因此3期临床试验也被称为「上市前试验」,是药物上市前的最后一项试验。

咱们肾友什么时候能用上新药?

IgA肾病在咱们国家并不是罕见病。我国是IgA肾病的高发国家,真实患者人数(含未知晓的)可能有三四千万,其中确诊的少一些,也有一两百万这个数量级。

如果斯帕森坦试验顺利,大约今年第三季度会出IgA肾病的3期试验的结果,明年就能获批上市。我国存在这么多有需求的IgA肾病患者,到时候获批进入我国应该会很快。

IgA和局灶节段性肾小球硬化的肾友们,咱们目前先稳住病情、保护好自己的肾脏,有一个好身体,才能迎接春暖花开。

上一篇:昭衍新药(06127):顾美芳将350万股先解质押后又进
下一篇:没有了