IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化，两种肾病双双获得突破。

近日，欧洲委员会授予肾病新药「斯帕森坦」（Sparsentan）治疗IgA肾病的「孤儿药称号」，以帮助其临床试验顺利进展，以及加速审批上市。

斯帕森坦是什么药？

肾病朋友们可能比较熟悉沙坦类药物，比如缬沙坦、厄贝沙坦等等。它们之所以能治肾病，是因为阻断了血管紧张素这条伤肾通路。

而斯帕森坦，也可以阻断血管紧张素通路；同时，斯帕森坦还可以阻断内皮素这条伤肾通路，具有双重阻断作用。

其实在前几年，斯帕森坦在试验治疗IgA肾病之前，就已经在治疗局灶节段性肾小球硬化的试验中获得成功。

2018年，斯帕森坦治疗局灶节段性肾小球硬化的2期临床试验（DUET研究）显示：斯帕森坦治疗局灶节段性肾小球硬化，比厄贝沙坦效果更好。

如图：

A、B两个柱状图，是两种剂量下尿蛋白的下降幅度，灰色柱是厄贝沙坦，黑色柱是斯帕森坦。斯帕森坦的尿蛋白下降幅度（44.6/47.4）是厄贝沙坦（18.5/19.0）的2倍还多，更多患者达到临床治愈。

各个普利、沙坦类药物治疗肾病的效果相似，其它的普利、沙坦也很难望其项背了。

可能有肾友不了解：什么是「孤儿药称号」？

孤儿药，即治疗罕见病（患病率低于0.1%）的药物。由于罕见病患者少，市场规模小，制药公司研制罕见病药物通常是亏本的。

为了减少这种“见死不救”的现象，卫生部门会出台政策：对一些罕见病药物，给予孤儿药称号——包含研制过程中的多项优惠政策，比如减税、发放补助金、上市申请快速通道等等。

目前新药研发进度如何？

上个月（2021年1月），斯帕森坦治疗IgA肾病的3期临床试验（PROTECT研究）开启。

相比于比1期（安全性试验）和2期（有效性试验），3期试验规模更大，对疗效和不良反应的探究更准确，是药监局审批通过最重要的依据。因此3期临床试验也被称为「上市前试验」，是药物上市前的最后一项试验。

咱们肾友什么时候能用上新药？

IgA肾病在咱们国家并不是罕见病。我国是IgA肾病的高发国家，真实患者人数（含未知晓的）可能有三四千万，其中确诊的少一些，也有一两百万这个数量级。

如果斯帕森坦试验顺利，大约今年第三季度会出IgA肾病的3期试验的结果，明年就能获批上市。我国存在这么多有需求的IgA肾病患者，到时候获批进入我国应该会很快。

IgA和局灶节段性肾小球硬化的肾友们，咱们目前先稳住病情、保护好自己的肾脏，有一个好身体，才能迎接春暖花开。

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