医药观澜

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截止2021年3月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）数据显示，共计有3982项临床试验申请通过“默示许可”。本周新增47项临床试验默示许可，其中有21项1类创新药申请（不含补充申请），涉及14款药物，包括RNAi疗法、GLP-1受体激动剂、ROS1和NTRK双靶点小分子抑制剂等等。本文将分享其中部分获批临床的新药信息，仅供读者参阅（排名不分先后）。

1、Dicerna/罗氏（Roche）：RO注射液

适应症：慢性乙型肝炎

RO（又名RG6346）是Dicerna公司开发的一款RNAi疗法，拟开发治疗慢性乙肝病毒（HBV）感染。2019年，罗氏与Dicerna公司达成一项14.7亿美元的研发合作与许可协议，共同开发这款创新疗法。本次在中国，该药获批的临床研究适应症为：与核苷（酸）（NUC）或与PEG-IFN+NUC联用治疗慢性乙型肝炎。

公开资料显示，目前乙肝难于治愈的原因是HBV能够在被感染细胞的细胞核中生成共价闭合环状DNA（cccDNA）和整合序列。这些序列的半衰期非常长，目前的标准疗法不能有效清除cccDNA。RO能够生成一款靶向HBV基因组特定区域的RNAi，它能够特异性敲低HBV mRNA的生成和HBV进入细胞所需的基因。

2020年11月，Dicerna公司公布了RO治疗慢性乙型肝炎的1期临床试验结果。在该研究中，18名服用核苷（酸）抗病毒疗法的慢性乙肝患者在背景疗法基础上，分别接受不同剂量的RO或安慰剂的治疗。试验结果显示：每月一次，总计4次的RO治疗导致HBV疾病活动生物标志物的大幅和持久降低；最后一次给药后乙肝表面抗原（HBsAg）水平持续降低时间可长达1年。

2、辉瑞（Pfizer）：PF-0片

适应症：用于2型糖尿病患者控制血糖

Danuglipron（PF-0）是一款口服小分子GLP-1受体激动剂。GLP-1受体激动剂的开发已经有不短的历史，目前已经上市的许多GLP-1类似物都在帮助糖尿病患者降低血糖方面取得良好的疗效。然而，这些多肽类药物通常需要患者通过注射接受治疗。据介绍，辉瑞开发的danuglipron具有多种潜在优点，包括能够实现血糖和体重的有效控制、耐受性良好、口服剂型方便使用、生物利用度高等等。

在1期临床试验中，接受danuglipron治疗的2型糖尿病患者在服药四周后，空腹血糖水平、糖化血红蛋白（HbA1c）水平和体重都有显著的下降。辉瑞已经启动2期临床试验，探索danuglipron治疗糖尿病患者时的效果。据悉，danuglipron的口服特征有望为糖尿病和肥胖症患者提供一款差异化的创新疗法。

3、武田（Takeda）：注射用TAK-755

适应症：TTP患者的急性治疗和长期预防性治疗

血栓性血小板减少性紫癜(TTP)为一种罕见的微血管血栓-出血综合征。公开资料显示，TAK-755是武田开发的一种ADAMTS13重组蛋白，它能够在ADAMTS13缺失的患者中补偿ADAMTS13的活性，裂解血管性血友病因子(vWF)，从而防止血栓的产生。

在1期临床试验中，这一疗法已经表现出良好的安全性，重组蛋白没有激发机体产生针对它的抗体。武田已经开展3期临床试验，使用TAK-755作为预防疗法治疗先天TPP患者。本次在中国，该药获批的临床研究适应症为：先天性ADAMTS13缺乏（cTTP）患者中TTP的急性治疗和长期预防性治疗。

4、葆元医药（AnHeart Therapeutics）：AB-106胶囊

适应症：晚期实体瘤

AB-106（taletrectinib）是一款新型、有效、高选择性的下一代ROS1和NTRK双靶点小分子抑制剂，可穿越血脑屏障。该在研药物最初由第一三共（Daiichi Sankyo）开发，葆元医药于2018年12月获得了该药的全球独家开发、生产和商业化权益。2020年7月，韩国NewG Lab Pharma公司通过与葆元医药达成合作，获得了AB-106在韩国市场的临床开发和商业化授权。

AB-106本次获批的临床研究适应症为：健康受试者及晚期实体瘤患者。值得一提的是，AB-106早前已获批两项临床试验默示许可，针对的适应症分别为携带ROS1融合基因的非小细胞肺癌（NSCLC），以及携带NTRK1、NTRK2、NTRK3融合基因的不分瘤种的实体瘤。其中，针对ROS1融合基因NSCLC的研究已于去年7月进入2期临床阶段。

5、微芯生物：西奥罗尼胶囊

适应症：复发难治广泛期小细胞肺癌西奥罗尼是微芯生物自主研发的一款针对Aurora B/VEGFR/PDGFR/c-Kit/CSF1R靶点的高选择性抑制剂，能同时通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂和调节肿瘤微环境三通路，发挥综合抗肿瘤作用。该药本次获批的临床研究适应症为：复发难治广泛期小细胞肺癌。

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