《中国新药与临床杂志》
截至2021年5月21日，治疗癫痫、重症肌无力和肺癌等8款备受关注的进口新药在中国被纳入突破性治疗品种。
为鼓励创新和满足临床急需，我国设立了药品快速审评上市通道。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。
资料图 曹子豪摄
①治疗癫痫的TAK-935片
药企：武田
作用机制：CH24H抑制剂
受理号：JXHL；JXHL
2021年1月，TAK-935在中国被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征。Dravet综合征是一种罕见的儿童期发作的癫痫，其特征为频繁和严重的难治性癫痫发作、相关的住院和医学急症、显著的发育和运动障碍以及非预期猝死风险增加。Lennox-Gastaut综合征患者通常具有多种癫痫发作类型，其中包括痉挛性癫痫发作，这导致患者经常摔倒和受伤。
②治疗全身型重症肌无力的HBM9161注射液
药企：和铂医药/HanAll Biopharma
作用机制：抗FcRn抗体
受理号：JXSL
2021年1月，巴托利单抗（HBM9161）被纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。在中国，巴托利单抗已获批开展针对Graves眼病、原发免疫性血小板减少症（ITP）、视神经脊髓炎（NMO）、神经系统疾病等适应症的临床研究。
③治疗特定的非小细胞肺癌（NSCLC）的AMG 510
药企：安进（Amgen）/百济神州
作用机制：KRAS抑制剂
受理号：JXHL
AMG 510（sotorasib）是安进公司开发的一款“first-in-class”的KRASG12C抑制剂突变体抑制剂。2019年11月，百济神州与安进达成全球肿瘤战略合作，共同开发包括AMG 510在内的二十余款疗法。2021年1月，AMG 510在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：治疗既往接受过至少一种系统性治疗的携带KRAS p.G12C突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。2021年2月，FDA已授予该药优先审评资格。
④预防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病的nirsevimab注射液
药企：阿斯利康/赛诺菲
作用机制：抗RSV抗体
受理号：JXSL
据公开资料，nirsevimab是阿斯利康（AstraZeneca）/赛诺菲（Sanofi）共同开发的一款靶向呼吸道合胞病毒（RSV）的单克隆抗体，具有延长的半衰期。2021年1月，该药在中国被纳入突破性治疗品种，拟用于预防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病。
2021年4月，阿斯利康与赛诺菲联合宣布，nirsevimab在3期临床试验中达到主要终点。数据显示：与安慰剂相比，健康晚期早产儿和足月儿（35周或以上）在第一个RSV季节期间，由RSV引起需要治疗的下呼吸道感染发生率显著降低。
⑤治疗器官移植患者中巨细胞病毒（CMV）感染的maribavir片
药企：武田
作用机制：UL97蛋白激酶抑制剂
受理号：JXHL
Maribavir是武田（Takeda）收购Shire获得的一款UL97蛋白激酶抑制剂，具有治疗器官移植患者中巨细胞病毒（CMV）感染患者的潜力。2021年1月，maribavir在中国被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病，包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。
⑥治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的parsaclisib片
药企：Incyte/信达生物
作用机制：PI3Kδ口服抑制剂
受理号：JXHL
2021年3月，parsaclisib片在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。据了解，Parsaclisib是由Incyte发现和开发的一款强效、高选择性、新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）口服抑制剂。信达生物于2018年与Incyte达成合作。
根据信达生物在2020年美国血液学会年会（ASH）上公布的数据，parsaclisib用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，所有患者的客观缓解率为73%，中位缓解持续时间为15.9个月，中位无进展生存期达到15.8个月。
⑦治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的semaglutide注射液
药企：诺和诺德
作用机制：GLP-1受体激动剂
受理号：JXSL
2021年3月，semaglutide在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症是NASH。
Semaglutide是一种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，能起到GLP-1受体激动剂的作用，已经在美国被FDA批准用于成人2型糖尿病治疗。该产品用于NASH适应症的潜力同样备受关注，FDA已经授予其治疗NASH的突破性疗法认定。
⑧治疗儿童呼吸道合胞病毒所致中重度呼吸道感染的JNJ-口服混悬液
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