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当地时间6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布，批准渤健（Biogen）公司研发的阿尔茨海默症（Alzheimer's disease，AD）新药阿杜卡玛单抗（aducanumab，商品名Aduhelm）上市。“征战”阿尔茨海默病的道路上迎来近二十年以来的重大里程碑。

这是FDA2003年以来批准的首个 AD 新疗法，也是首个针对 AD 基本病理的疗法。可以说，无论从应用层面还是科学层面，阿杜卡玛单抗都是第一个可以送到大众层面的药物。并且，AD 药物经历了很多失败的探索，本次的批准也给一直以来低落的心态燃起了希望。

然而，一面是希望，另一面却是风险。不可忽视的是，仍有部分 AD 专家并不认可在现有数据的基础上批准阿杜卡玛单抗。他们认为，渤健提供的数据并不能证明其阿杜卡玛单抗的临床效果。如果临床试验没能验证阿杜卡玛单抗疗效，FDA也可能启动程序撤销对该药物的批准。

如何看待FDA加速批准阿尔茨海默症新药的上市和争议？而阿杜卡玛单抗的上市，是落地难，还是新希望？

阿尔茨海默症，也就是所谓的老年痴呆。作为一种神经系统退行性疾病，阿尔茨海默病长发于老年群体。因为脑内发生病变，患者通常会伴随记忆丧失和认知机能衰退，出现行为偏差，并逐渐丧失了适应社会生活的能力。并且，由于起病隐匿，阿尔茨海默病发病过程无较为明显的典型症状，故极易被忽视。

当前，阿尔茨海默病已成为一种日益严重的全球性健康危机。根据世界卫生组织(WHO)公布数据，目前，全球约有 5000 万人罹患阿尔兹海默症。随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔兹海默症的患病率也在不断上升。预计到 2050 年，阿尔兹海默症患者将增加至 1.5亿以上。在中国，目前约有1000万AD患者，预计到2050年，我国AD患者将超过4000万。

遗憾的是，到目前为止，仍没有明确的治疗阿尔茨海默症的方法。据不完全统计，公开宣布的研发失败至少有154次，最终只有5种药物获批用于治疗阿尔茨海默症，分别是1993 年批准的他克林、 1996 年批准的 Aricept 、 2000 年批准的卡巴拉汀、 2001 年批准的加兰他敏、2003 年批准的盐酸美金刚、 2014 年批准的美金刚/多奈哌齐复方制剂。

然而，这5种药却都只能在不同阶段的 AD 患者中延缓几个月认知衰退。在仅有治标不治本方案的现状之下，研究人员和药企一直在寻找可以真正治疗 AD 的方法。并且，阿尔茨海默病的致病机理至今成谜，比较主流的病因包括β淀粉样蛋白假说、tau蛋白假说、神经炎症假说等。在工业界，围绕β淀粉样蛋白假说的新药研发已经持续20年，但始终未能通过临床试验的验证。

通常，阿尔兹海默症发病伴随着两种特征：第一种特征是细胞产生的细胞外异常沉积形成的老年斑（β-淀粉样蛋白堆积形成）。另一种特征则是老年痴呆患者脑内神经元纤维会形成缠绕，从而影响大脑功能。

在第一种细胞产生的细胞外异常沉积形成的老年斑的特征中，β-淀粉样蛋白（Aβ）多年来一直被认为是导致阿尔茨海默症的主要原因，Aβ可以由多种细胞产生，在血液、脑脊液和脑间质液中循环。它们大多与伴侣蛋白分子结合，少数以游离状态存在。

β-淀粉样蛋白（Aβ）参与各种神经退行性病变的起始反应，如神经炎症反应，已有越来越多的证据表明神经炎症在阿尔茨海默症和认知能力下降中起着重要作用，这也就是所谓的β淀粉样蛋白假说。

此次获批的阿杜卡玛单抗就是一款针对β淀粉样蛋白靶点的人源化单克隆抗体药物，机理是通过选择性地与阿尔茨海默症患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合激活免疫系统，将沉积的蛋白清除出患者大脑。该疗法采用每月一次静脉注射的方式，被认为具有减缓轻微记忆和思维问题的人的认知衰退的效用。

至此，也就能够理解为什么

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