《科创板日报》（上海，记者 金小莫 徐红）讯，因正在进行全球多中心三期临床试验的新冠特效药普克鲁胺在“期中考”中“未能达标”，28日一开盘，其缔造者开拓药业-B（09939.HK）一分钟内闪崩85%，最低触及6.91港元/股，收盘报13.40港元/股，跌超70%。

作为普克鲁胺在印度和28个非洲国家的商业化合作方，复星医药（.SH）也受此拖累，股价一度下挫近2%。

消息上，27日晚间，开拓药业公告称，在研药物普克鲁胺在一项治疗轻中症新冠患者的III期全球多中心临床试验（NCT0）中，根据348例轻中症非住院新冠患者的中期分析数据显示，该项临床试验没有达到统计学显著性。

28日，公司在投资者电话会议上进一步强调了两点，一是坚信普克鲁胺治疗新冠仍具有潜在价值：在安全性上“没有问题”、在有效性上“虽然没有得到统计学差异，但是看到了药效的趋势”；

二是认为目前的临床数据之所以“不理想”，是因为公司在美国招募临床试验受试者时，入组条件设置得过于宽泛所致。“作为一个小公司，我们应该有所警觉。”开拓药业董事长兼CEO童友之回应称。

开拓药业还进一步称，计划调整临床试验方案，“公司相信普克鲁胺可以成为对抗新冠的重要工具，并将继续推进本注册性临床试验。公司会于未来提供该项非住院患者临床试验的最终数据分析结果。”开拓药业在公告中称。

企业方面也承认，受此影响，公司的商业计划将往后延迟。

临床方案设计或欠妥

据《科创板日报》记者了解，截至目前，开拓药业一共发起了3项普克鲁胺治疗新冠的全球多中心临床，包括2项普克鲁胺用于轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验 （编号分别为NCT0、NCT0）和1项用于重症住院新冠患者的III期全球多中心临床试验（编号为NCT0），并于巴拉圭获得针对住院新冠患者治疗的紧急使用授权（EUA）。

而此次公司公告数据不理想的就是治疗轻中症非住院新冠患者的其中一项全球多中心临床，临床试验编号为NCT0。

根据方案，该项临床试验设置的患者入组标准是“全人群”方案——出现症状后5天内有一种或多种轻度或中度症状与COVID-19相关的症状，简言之即要求入组患者为5天内出现症状的轻中症新冠患者即可。

临床试验的主要终点是“28天内住院率”。即入组患者将被随即分配到普克鲁胺治疗组、安慰剂组两组，除使用的药物不同外，两组患者均接受相同的治疗标准，比较两组患者在28天内的住院（超过24小时）和死亡的百分比，作为评价药物有效性的方式。

从《科创板日报》记者了解到的信息看，导致开拓药业普克鲁胺此项临床“失利”的一个重要原因就是，患者入组条件设置得过于宽泛，公司没有对入组患者进行筛选。

今年9月，开拓药业已在巴西对普克鲁胺治疗新冠病毒的安全性、有效性开展过临床试验，采用的也是“全人群”入组。彼时，取得的数据结果相当不错。据开拓药业：轻中症非住院患者一天吃2片普克鲁胺，重症住院患者一天吃3片普克鲁胺，14天一疗程后效果非常显著。

疫苗接种率提升增加临床试验不确定性

入组标准都是“全人群”，为什么在巴西能成功，到美国就失败了呢？

事实上，因为新冠疫苗接种率较高等原因，导致美国新冠患者住院率较低。但此次临床试验设置的主要终点又是“28天内住院率”，在这种情况下，一个小样本试验就很难体现出统计学差异，这是导致开拓药业普克鲁胺此次临床“失利”的一个重要原因。

“巴西的临床虽然做的也是全人群，但当时巴西的疫苗接种率非常低。”开拓药业董事长兼CEO童友之告诉《科创板日报》记者。

在28日一早的投资者电话会议上，开拓药业进一步复盘称，美国的新冠医疗环境也与巴西的截然不同：

在美国，新冠疫苗，特别是mRNA疫苗的接种，降低了真实世界的新冠肺炎重症情况出现；美国医生对于新冠肺炎治疗较有经验，这减少了确诊的新冠患者从轻症发展到重症的概率；美国新冠患者呈现出年轻化趋势，平均患者年龄为38岁，而巴西的入组患者平均年龄为55岁。

也就是说，在美国，新冠患者的治疗手段更多、患者自身身体条件也要好于巴西患者，加之新冠疫苗接种更为普及，“这种情况下，在美国，新冠肺炎住院率已下降到2%、3%时，药物还要把这个比例再度降低，小样本试验是很难体现出统计学差异的。

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