文章目录

1 分子结构及作用机制

2 药效学

3 药代动力学(PK)

4 用法用量

5 临床评价

6 安全性

7 特殊人群用药

8 讨论

文章摘要:Lumasiran（商品名Oxlumo）是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症（PH1）的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。作为靶向的RNA干扰（RNAi）治疗药物,lumasiran通过沉默编码乙醇酸氧化酶（GO）的羟基酸氧化酶1（HAO1）和消耗GO酶,可抑制肝中草酸的产生并使其正常化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展。现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍。

文章关键词:

论文DOI:10.13699/j.cnki.1001-6821.2021.18.031

论文分类号:R97

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