《中国新药与临床杂志》
1 分子结构及作用机制
2 药效学
3 药代动力学(PK)
4 用法用量
5 临床评价
6 安全性
7 特殊人群用药
8 讨论
文章摘要:Lumasiran(商品名Oxlumo)是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症(PH1)的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。作为靶向的RNA干扰(RNAi)治疗药物,lumasiran通过沉默编码乙醇酸氧化酶(GO)的羟基酸氧化酶1(HAO1)和消耗GO酶,可抑制肝中草酸的产生并使其正常化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展。现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍。
文章关键词:
论文DOI:10.13699/j.cnki.1001-6821.2021.18.031
论文分类号:R97
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