截至2021年5月21日，治疗癫痫、重症肌无力和肺癌等8款备受关注的进口新药在中国被纳入突破性治疗品种。

为鼓励创新和满足临床急需，我国设立了药品快速审评上市通道。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。

①治疗癫痫的TAK-935片

药企：武田

作用机制：CH24H抑制剂

受理号：JXHL；JXHL

2021年1月，TAK-935在中国被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征。Dravet综合征是一种罕见的儿童期发作的癫痫，其特征为频繁和严重的难治性癫痫发作、相关的住院和医学急症、显著的发育和运动障碍以及非预期猝死风险增加。Lennox-Gastaut综合征患者通常具有多种癫痫发作类型，其中包括痉挛性癫痫发作，这导致患者经常摔倒和受伤。

②治疗全身型重症肌无力的HBM9161注射液

药企：和铂医药/HanAll Biopharma

作用机制：抗FcRn抗体

受理号：JXSL

2021年1月，巴托利单抗(HBM9161)被纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。在中国，巴托利单抗已获批开展针对Graves眼病、原发免疫性血小板减少症(ITP)、视神经脊髓炎(NMO)、神经系统疾病等适应症的临床研究。

③治疗特定的非小细胞肺癌(NSCLC)的AMG 510

药企：安进(Amgen)/百济神州

作用机制：KRAS抑制剂

受理号：JXHL

AMG 510(sotorasib)是安进公司开发的一款“first-in-class”的KRASG12C抑制剂突变体抑制剂。2019年11月，百济神州与安进达成全球肿瘤战略合作，共同开发包括AMG 510在内的二十余款疗法。2021年1月，AMG 510在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：治疗既往接受过至少一种系统性治疗的携带KRAS p.G12C突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。2021年2月，FDA已授予该药优先审评资格。

④预防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病的nirsevimab注射液

药企：阿斯利康/赛诺菲

作用机制：抗RSV抗体

受理号：JXSL

据公开资料，nirsevimab是阿斯利康(AstraZeneca)/赛诺菲(Sanofi)共同开发的一款靶向呼吸道合胞病毒(RSV)的单克隆抗体，具有延长的半衰期。2021年1月，该药在中国被纳入突破性治疗品种，拟用于预防呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病。

2021年4月，阿斯利康与赛诺菲联合宣布，nirsevimab在3期临床试验中达到主要终点。数据显示：与安慰剂相比，健康晚期早产儿和足月儿(35周或以上)在第一个RSV季节期间，由RSV引起需要治疗的下呼吸道感染发生率显著降低。

⑤治疗器官移植患者中巨细胞病毒(CMV)感染的maribavir片

药企：武田

作用机制：UL97蛋白激酶抑制剂

受理号：JXHL

Maribavir是武田(Takeda)收购Shire获得的一款UL97蛋白激酶抑制剂，具有治疗器官移植患者中巨细胞病毒(CMV)感染患者的潜力。2021年1月，maribavir在中国被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病，包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。

⑥治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的parsaclisib片

药企：Incyte/信达生物

作用机制：PI3Kδ口服抑制剂

受理号：JXHL

2021年3月，parsaclisib片在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。据了解，Parsaclisib是由Incyte发现和开发的一款强效、高选择性、新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)口服抑制剂。信达生物于2018年与Incyte达成合作。

根据信达生物在2020年美国血液学会年会(ASH)上公布的数据，parsaclisib用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，所有患者的客观缓解率为73%，中位缓解持续时间为15.9个月，中位无进展生存期达到15.8个月。

⑦治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的semaglutide注射液

药企：诺和诺德

作用机制：GLP-1受体激动剂

受理号：JXSL

2021年3月，semaglutide在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症是NASH。

Semaglutide是一种胰高血糖素样肽-1(GLP-1)类似物，能起到GLP-1受体激动剂的作用，已经在美国被FDA批准用于成人2型糖尿病治疗。该产品用于NASH适应症的潜力同样备受关注，FDA已经授予其治疗NASH的突破性疗法认定。

⑧治疗儿童呼吸道合胞病毒所致中重度呼吸道感染的JNJ-口服混悬液

药企：杨森(Janssen)

作用机制：RSV融合蛋白抑制剂

受理号：JXHL

2021年3月，JNJ-口服混悬液在中国被纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：治疗儿童呼吸道合胞病毒所致中重度呼吸道感染。公开资料显示，JNJ-能够特异性靶向病毒表面的融合蛋白并与之结合，抑制RSV融合蛋白介导的与宿主细胞膜的融合作用，阻止病毒进入。这可以阻止RSV的复制，降低病毒载量，进而降低疾病的严重程度。

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