ACT001是陈越教授课题组研制的新型结构小分子化合物。其制备原料为小白菊内酯，最早从西方国家传统草药小白菊中提取。小白菊内酯对癌症干细胞有选择性杀伤作用，但其在孤雌生殖中的含量极低。陈越的研究团队进行了大量探索，最终发现我国特有植物信义（山玉兰）根皮中小白菊内酯含量高达9.6%，实际提取率稳定在5%到 6%。该团队通过半合成方法改进了小白菊内酯的化学结构，获得了DMAMCL（即ACT001）。这种小分子化合物口服后可进入血液，突破血脑屏障，直接作用于脑肿瘤病灶。

ACT001拥有完全自主知识产权。已在20多个国家获得专利授权，并于2017年获得美国食品药品监督管理局和欧洲食品药品监督管理局的“孤儿药”认证，在澳大利亚、中国、美国先后有6项是2期或1b/2a临床试验，2项是儿童肿瘤的1期临床试验。适应症包括：胶质母细胞瘤、儿童弥漫性内源性脑桥胶质瘤、癌症脑转移、视神经脊髓炎和肺纤维化。

在今年6月举行的ASCO学术会议上，澳大利亚Nucleus Network医院的Jason Lickliter教授和天津的王平教授肿瘤医院出示了一张海报，表格分别介绍了ACT001治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的临床试验结果。

胶质母细胞瘤 (GBM) 被世界卫生组织 (WHO) 评为 IV 级。它是一种恶性程度高、复发率高的颅内胶质瘤。中位生存时间小于2年，长期生存率约4%。目前治疗GBM的标准药物是替莫唑胺，但只能延长患者的中位生存时间2.5个月。在成人复发性 GBM 中，Lickliter 教授报告了免疫调节剂 ACT001 的优异安全性和长期存活病例：2017 年 3 月，一名澳大利亚复发性 GBM 患者加入了澳大利亚临床试验。入组时，颅内肿瘤大小接近4厘米。经过ACT001单药长期治疗，于2018年10月达到完全缓解。截至目前，患者已服药50多个月，仍处于完全缓解状态。 Lickliter教授介绍，ACT001联合PD-1免疫疗法治疗复发性GBM的临床试验也在进行中。