中国新药与临床杂志

时隔三月,康弘药业撤回眼病基因治疗新药临床 

来源:中国新药与临床杂志 【在线投稿】 栏目:综合新闻 时间:2022-08-10

而AAV是一种小型无包膜细小病毒,作为递送系统具有许多优势,比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后,将转录翻译为功能蛋白,达到治疗一系列疾病的目的。

每经记者 陈星 每经编辑 董兴生

8月8日,康弘药业(SZ002773,股价14.28元,市值131.3亿元)公告称,子公司弘基生物撤回KH631眼用注射液的临床试验申请。公告称,此次撤回申请是基于公司申报策略调整,弘基生物将在完成策略调整后另行提交申请。

药渡数据显示,2020年12月,康弘药业开展了KH631的临床前研究,今年5月7日,KH631的临床试验申请已被受理。也就是说,在申请获受理的3个月后,康弘药业宣布撤回申请。其撤回的原因为何?何时重新递交申请?

8月8日,康弘药业宣布撤回一项一类新药的临床试验申请。

药渡数据显示,全球范围内,AAV占总基因治疗产品的24%。今年7月,罗氏制药宣布与Avista Therapeutics合作开发用于眼睛的新型AAV基因治疗载体。

康弘药业在公告中表示,KH631在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色,并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。而本次撤回临床试验申请,主要是由于公司申报策略调整,子公司弘基生物将在完成申报策略调整后另行提交临床试验申请。

《每日经济新闻》记者注意到,KH631是一款治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性的1类生物新药,是一款通过腺相关病毒递送目标基因的基因治疗药物。对于眼底疾病来说,基因治疗药物由于可以降低治疗频次、减小药物负担,而成为近年来眼科治疗药物的重点方向,而腺相关病毒载体是眼科基因药物中的热门领域。

康弘药业撤回的KH631眼用注射液是用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的、具有自主知识产权的1类生物新药。公告显示,KH631以腺相关病毒(AAV)递送系统为基础,换言之,这是一款用于治疗眼底疾病的基因治疗药物。

图片来源:公司官网

记者注意到,在康弘药业2021年年报中,KH631的研究进程描述为“药学和临床前主要研究顺利完成,准备2022年启动中国和美国新药临床研究申报”。公司称,该基因治疗领域的创新药将提供nAMD基因治疗领域的新治疗方案,提升公司在眼科领域的竞争力。

但作为一种新的治疗方式,这种基因治疗方式仍处于发展早期阶段。相较于其他积累了大量经验的生物制品,对腺相关病毒载体的生物学特征的理解尚有待加深。

对于老年性黄斑病变人群来说,基因治疗药物具有极大的意义。因为常规的VEGF抗体注射疗法需要长期频繁和定期的玻璃体内注射,降低了患者依从性,也增加了治疗风险。而基因疗法可以较好地规避上述弊端。

该人士还表示,截至目前,KH631的临床试验还未真正展开,预计将在本月内重新提交临床试验申请。

在眼病领域,基因治疗是当下炙手可热的赛道之一,而腺相关病毒(AAV)载体掀起了该领域的临床热潮。

对此,接近康弘药业的人士对《每日经济新闻》记者表示,此次调整主要是由于中美两国的审核关注点及规则有差异,要确保一个方案能满足中美双报。

总之,AAV基因治疗仍处于发展早期阶段,其潜力才刚刚显现。大多数公司的研发项目仍集中在管线布局上,即使有些产品进入临床阶段,也可能因安全效力等问题折戟。

【来源:每日经济新闻】

但在全球范围内,获批上市的眼部基因治疗产品并不多。公开数据显示,全球有超过200项基于AAV的临床试验,但多数在研项目不能始终如一地转化为临床结果。这是因为其上游开发和下游生产过程都还存在许多技术挑战,如何保证活性功效和降低临床使用剂量是关键问题。如果不能保证可控剂量下的表达水平,可能会导致疗效降低或丧失,需重新给药或引起局部组织损伤。

今年5月,康弘药业高管在接受《每日经济新闻》记者当面采访时表示,眼底病的市场还远远没有被开发完全,相关患病人群和接受治疗人群的规模差还很大。眼底病药物还处于一个空白市场开拓期,因此总体的市场规模还处于爬坡的过程。其还表示,KH631的进展是走在相对前面的,它的国际化道路怎么走,公司也将边走边继续探索。

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